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Le dépistage néonatal de la drépanocytose et de la vasculopathie cérébrale a permis une nette diminution de la mortalité par infection et par anémie et une diminution de la morbidité liée aux accidents vasculaires cérébraux chez l’enfant.
Ces dernières décennies ont été marquées également par de grandes avancées en termes de compréhension de la physiopathologie, de stratification du risque au moyen d’outils diagnostiques adaptés, et d’optimisation de la prise en charge thérapeutique. Néanmoins, la drépanocytose reste une maladie invalidante, très précocement chez l’enfant, et de surcroît progressive. La question se pose d’introduire « précocement» les procédures dites « d’intensification thérapeutique » telles que l’hydroxycarbamide, les échanges transfusionnels, et la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Pour ces trois thérapeutiques, les médecins disposent de données d’efficacité et de tolérance solides.