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Ces médicaments rétablissent la fonction de la protéine anormale, à l'origine des symptômes. Ce n'est pas encore pour tout le monde, ni totalement curatif, mais on soigne de plus en plus de patients.

Le Professeur Ralph Epaud dirige le centre de ressources de la mucoviscidose à l'Hôpital Intercommunal de Créteil. Il explique que depuis dix ans, on arrive à corriger la protéine anormale et donc à réduire les symptômes de plus en plus de patients : "Depuis 10 ans, il existe des traitements qui réduisent les symptômes. On a ciblé d'abord une mutation assez rare, qui concernait peu de monde, mais on développe de plus en plus de médicaments et maintenant on peut significativement améliorer l'état de la moitié des patients, voire bientôt des trois quarts. Ça devient quelque chose de magnifique."

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